12 novembre 2010

IL PROGETTO DI RICERCA SULLE STAMINALI CEREBRALI PER LA CURA DELLE MALATTIE NEURODEGENERATIVE.
PROSSIMO STEP: LA SPERIMENTAZIONE CLINICA
Una speranza per le persone colpite da SLA, Sclerosi Multipla, Malattia di Alzheimer e le altre malattie neurodegenerative.
Per le malattie neurodegenerative non esistono terapie risolutive. L’unica speranza è la ricerca.
La ricerca sviluppata fino ad oggi dal professor Angelo Vescovi – oggi Direttore Scientifico dell’ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, fondato da San Pio da Pietrelcina a San Giovanni Rotondo (FG) – e il team di ricerca presso la Cell Factory di Terni ha mostrato che il trapianto di cellule staminali cerebrali rappresenta una delle terapie potenzialmente efficaci contro queste malattie.
Un’ipotesi rinforzata dal fatto che lʼiniezione di cellule staminali cerebrali è risultata in grado di curare la sclerosi multipla in un modello di topo; tale sperimentazione – che ha avuto rilievo sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale “Nature” - è stata effettuata anche su modelli di scimmia utilizzando le cellule staminali cerebrali umane.
Questi studi hanno dimostrato che le cellule staminali cerebrali sono in grado di portarsi in prossimità di zone in cui processi di morte cellulare sono in corso e di bloccarli, normalizzando la situazioni tramite il rilascio di sostanze nutritive e rigenerative.
Nel 1999 il prof. Vescovi ha scoperto il metodo che permette di isolare cellule staminali dal cervello umano, moltiplicandole in modo virtualmente illimitato, aprendo la strada all’ampliamento di questa ricerca fino alla sperimentazione clinica sull’uomo.
Casa Sollievo della Sofferenza ha adottato il progetto del Prof. Vescovi
Il progetto è stato ora “adottato” dall’Ospedale e dalla Fondazione di San Pio di Pietrelcina, che affianca così fattivamente i ricercatori nel compimento di questa missione di speranza per le persone colpite da malattie neurodegenerative.
L’Ospedale sarà sede della sperimentazione clinica, con la creazione dei laboratori e delle strutture necessarie. Queste realizzazioni fanno parte di un più ampio progetto di sviluppo della struttura in corso di avviamento e che doterà l’ospedale di nuovi mezzi per portare la ricerca sempre più vicina ai malati, negli ospedali, intuizione che San Pio ha voluto come uno dei capisaldi per lo sviluppo futuro della sua “Casa”.
Neurothon per la ricerca sulle staminali cerebrali
Casa Sollievo della Sofferenza porta avanti questa ricerca in collaborazione con Neurothon. LʼAssociazione Neurothon Onlus è nata nel 2003 per finanziare, promuovere e incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali ed avviare la sperimentazione clinica sull'uomo per la cura delle malattie neurodegenerative, nonché sensibilizzare il pubblico su questo tipo di ricerca scientifica.
Fino ad oggi ha sviluppato questo progetto di ricerca e nel 2006 ha creato la Banca delle Cellule Staminali Cerebrali di Terni, dove vengono raccolte, coltivate ed espanse cellule staminali isolate dal Sistema Nervoso Centrale.
Il progetto di ricerca: lo stato dell’arte e prossimi step
A fine luglio 2010 la “Bio-Banca Cell Factory” di Terni – presso la quale si è sviluppato fino ad oggi il progetto – ha ottenuto dall’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, la certificazione di GMP, Good Manufacturing Practices, riconoscimento necessario per avviare la produzione di cellule staminali neurali idonee e sicure per la successiva sperimentazione sull'uomo.
Il team di ricerca è oggi quindi formalmente autorizzato a produrre cellule staminali cerebrali umane di grado clinico, che possono quindi essere impiegate per il trapianto nei pazienti.
Si tratta del primo e importantissimo requisito necessario a poter proseguire con la sperimentazione sui pazienti garantendo il massimo grado di sicurezza delle cellule, nonché la loro qualità, a protezione dei malati su cui le cellule verranno impiegate.
Prossimo step sarà l’ottenimento dallʼIstituto Superiore di Sanità dell’autorizzazione all’attuazione di un protocollo di sperimentazione clinica di Fase I per il trapianto di staminali cerebrali umane su pazienti colpiti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). La richiesta di autorizzazione è stata presentata il 13 Luglio 2009.
Protocollo Trial clinico di Fase 1
Il Trial clinico di fase I in attesa di autorizzazione prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane “Clinical Grade” nel midollo spinale su un gruppo di pazienti affetti da SLA.
I tempi con cui tale attività sarà avviata sono legati alla tempistica di autorizzazione da parte dell’Istituto Superiore di Sanità, e non è possibile fare previsioni certe. Di certo, la certificazione AIFA costituisce un passaggio fondamentale che fa ipotizzare che il tempo di attesa per l’avvio possa essere inferiore ai 12 mesi.
Verrà istituita una “Commissione Consensus” costituita da esperti del settore, che stabilirà i parametri del protocollo clinico e la scheda di trattamento dei pazienti. Inoltre, la Commissione valuterà la selezione dei pazienti da sottoporre al trial e stabilirà i criteri di valutazione della risposta clinica e della tossicità della terapia cellulare.
Una volta avviata la terapia cellulare sui malati di SLA, la sperimentazione verrà allargata alle malattie neurodegenerative infantili, quali il morbo di Tay-Sachs e il morbo di Canavan e di Batten.
Tempi e dimensioni della sperimentazione saranno fortemente condizionati dalle risorse economiche disponibili, raccolte anche attraverso il contributo spontaneo di enti, aziende e singoli cittadini, risorse indispensabili per l’acquisto di strumentazione e materiali, il sostegno ai ricercatori, l’ampliamento del team di ricerca.
Un progetto che coniuga etica e ricerca scientifica avanzata
Il prelievo e l’isolamento delle cellule staminali vengono effettuati esclusivamente nel pieno rispetto di tutti i principi dell’etica cattolica e dietro specifiche autorizzazioni dei Comitati Etici.
Le staminali cerebrali che si producono sono ottenute coltivando in laboratorio frammenti di tessuto neuronale di feti derivati da aborti spontanei e verranno usate per cercare di ripristinare i tessuti persi a causa delle malattie degenerative.
Una pratica condotta nel pieno rispetto e in accordo con l’etica e i principi della Chiesa Cattolica che è vicina e sostiene questa importante ricerca.