La Missione di Neurothon è finanziare e incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali, con l'obiettivo primario di sviluppare una terapia efficace per le patologie neurodegenerative. Neurothon vuole essere uno strumento di informazione e sensibilizzazione del pubblico su questo tipo di ricerca scientifica, in modo da dare un forte impulso agli studi in questo settore e favorire quindi la realizzazione di sperimentazioni cliniche sull'uomo.